THEMA:

Firma aus Louisville(USA) erhält 100 Millionen Dollar, um eine Alternative zur Immunsuppression zu entwickeln

Ein Artikel aus dem Courier Journal den ich mit Übersetzungstools übersetzt und händisch nachbearbeitet hab. Quelle Dezember 2019: eu.courier-journal.com/story/news/2019/0...uisville/3475691002/

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Investoren zahlten 100 Millionen Dollar an ein Unternehmen, das an der Weiterentwicklung einer an der University of Louisville entwickelten Therapie arbeitet, die Menschen mit Nierentransplantationen helfen könnte, die lebenslange Einnahme von Immunsuppressiva zu vermeiden.

Talaris Therapeutics Inc., das früher unter dem Namen Regenerex bekannt war, hat gerade die Ergebnisse einer Studie veröffentlicht, in der 70% der 37 Nierentransplantationspatienten, mit denen es zusammenarbeitete, dank einer neuen Zelltherapie von Immunsuppressionsbehandlungen entwöhnt werden konnten, wie das Unternehmen am Donnerstag bekannt gab.

Mehr als 80% der Mitarbeiter von Talaris sind bereits in Louisville ansässig, sagte Talaris-CEO Scott Requadt. Das Unternehmen wird wahrscheinlich in den nächsten sechs bis zehn Monaten mindestens 15 bis 20 zusätzliche Arbeitskräfte einstellen, wobei weitere Neueinstellungen vor Ort in Aussicht stehen.

Die durchschnittliche Lebensdauer einer gespendeten Niere beträgt nur etwa 15 Jahre, und Immunsuppressiva verhindern die Abstoßung des Organs durch den Patienten, können aber auch zu seinem allmählichen Funktionsverlust beitragen, sagte Requadt diese Woche. Zu den Nebenwirkungen dieser Medikamente gehören hoher Blutdruck, hoher Cholesterinspiegel und ein hohes Infektionsrisiko.

"Sie sind lebensrettend, weil sie es Ihnen ermöglicht haben, die Organe eines anderen Menschen zu bekommen, aber sie sind eigentlich giftig für die Niere", erklärte er.

Dr. Suzanne Ildstad, ein Fakultätsmitglied der University of Louseville, die auch die wissenschaftliche Leiterin und Gründerin von Talaris ist, hat jahrelang die Entwicklung dieser Therapie geleitet. Die Technologie, die sie und ihr Team an der Universität inkubiert haben, wurde an der University of Louseville patentiert, und Talaris lizenziert sie exklusiv.

Bei der neuen Therapie werden im Wesentlichen Knochenmarkstammzellen und andere Zellen vom Spender entnommen und für eine Behandlung verwendet, die dem Patienten über eine Infusion verabreicht werden kann.

Dann, so Ildstad, könne der Patient innerhalb von 12 Monaten nach seiner Transplantations-Operation die Verwendung von Immunsuppressiva allmählich zurückfahren, anstatt diese Medikamente für den Rest seines Lebens einnehmen zu müssen.

Diese Therapie ist das Ergebnis von 30 Jahren Forschung von Ildstad und der Arbeit ihrer Kollegen, die unter ihrer Leitung am Institut für Zellulartherapeutik der Universität von Louseville durchgeführt wurde.

"Es ist erstaunlich zu sehen, wie gut es den Patienten geht und wie dankbar sie sind", sagte Ildstad.

Ihr erster Erfolg war der eines Einheimischen aus Louisville, der keine Immunsuppressiva mehr nimmt und ein Jahrzehnt nach seiner Transplantation eine stabile Nierenfunktion hat, sagte sie.

"Er hatte eine Nierenerkrankung in seiner Familie, und so sah er, was seine Mutter und seine Schwester durchmachen mussten", sagte sie. "Er sagt, dass er sich besser fühlt, als er sich je gefühlt hat, selbst als Teenager, als er begann, Symptome seiner Nierenerkrankung zu entwickeln".

Requadt sagte, dass die Zelltherapie von Talaris letztendlich einen positiven, langfristigen Einfluss auf Transplantationspatienten haben könnte. "Ich meine, die Hoffnung könnte eine Niere fürs Leben sein", erklärte er.

Es müsse jedoch noch mehr geforscht werden, bevor diese Therapie einem größeren Personenkreis zur Verfügung stehen könnte.

Hier kann die 100-Millionen-Dollar-Finanzierungsrunde unter der Leitung von Blackstone Life Sciences helfen.

Das Geld wird es dem Unternehmen ermöglichen, noch in diesem Jahr eine neue Studie zu beginnen, um die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie an einer größeren Zahl von Patienten zu testen, sagte Requadt. Es ist die letzte Studie, die erforderlich sein sollte, um die erforderliche Genehmigung für die Anwendung dieser Behandlung in den USA zu erhalten.

Falls die Behandlung zugelassen wird, sagte Requadt, dass die Universität von Louseville berechtigt sein wird, Lizenzgebühren aus dem Verkauf des Produkts zu erhalten, da es Schlüsselpatente besitzt, die Talaris von der Universität lizenziert.

"Diese bahnbrechende U of L-Forschung kann einen bedeutenden Einfluss auf die menschliche Gesundheit haben", sagte die Präsidentin der Universität, Neeli Bendapudi, in einer Erklärung. "Dies ist ein Paradebeispiel für unsere Fähigkeit, mit Industriepartnern und Investoren zusammenzuarbeiten, um innovative Forschung in wertvolle neue Produkte umzusetzen.

Die Finanzierung in Höhe von 100 Millionen Dollar werde es Talaris auch ermöglichen, zwei weitere Studien durchzuführen, um andere potentielle Einsatzmöglichkeiten dieser Therapie zu erforschen, z.B. zur Behandlung von Autoimmunkrankheiten, sagte Requadt dem Courier Journal. Schließlich wird die Finanzierung dem Unternehmen die Möglichkeit geben, weiter in den Zellverarbeitungsbetrieb zu investieren, den es bereits in Louisville etabliert hat.
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Ist eine wortgetreue Übersetzung dank deepl.com mit kleinen Ausbesserungen von mir ;)

Scheint ja schonmal ein netter Forschungsansatz zu sein den man im Auge behalten sollte, vorallem weil einige Patienten diese Therapie erfolgreich erhalten haben
Aktuell ist in der Medizin die Suche nach einem kompatiblen Knochenmarksspender wie eine Nadel im Heuhaufen, da scheint ein Erfolg von 70% gerade zu utopisch.
Und bisher wurde für eine Knochenmarks-TX auch eine Chemo benötigt.

Das könnte auch für zukünftige Warteliste-Nieren funktionieren, für aktuell Transplantierte nur für jene wo der Spender noch lebt.

Danke für Beitrag und Übersetzung. Tönt interessant und vielversprechend.

Im Artikel steht wenig über den genauen Ansatz. Aber gemäss der Webseite von Talaris kommt das Prozedere nur bei Lebendspenden zur Anwendung. Man beginnt etwas mehr als 3 Wochen vor dem beabsichtigten Tx-Termin mit der Entnahme von Zellen beim Spender, die dann "gesäubert" werden. 4 Tage vor der Tx wird beim Empfänger im Knochenmark "Platz für die transplantierten Zellen geschaffen". Am Tag nach der Tx werden die Zellen verabreicht. 6 Monate lang werden normal Immunsuppressiva verabreicht. Nach 6 Mt. beginnt man mittels Bluttests zu beobachten, ob die implantierten Immunzellen im Knochenmark präsent sind, parallel zu den Empfänger-eigenen Immunzellen. Ziel ist ein "Chimären-Zustand", ein Immunsystem, dass aus Spender- UND Empfängerzellen aufgebaut ist. Während dieser Zeit wird entsprechend der Resultate der Bluttests/Analysen die Gabe von Immunsuppressiva heruntergefahren. Optimal können diese nach 12 Monaten ganz abgesetzt werden.

Talaris befindet sich jetzt am Beginn von Phase 3 der klinischen Studie. Mehr darüber Phase 3

Webseite von Talaris mit einer hübschen Grafik

Lässt sich aber theoretisch auch bei zukünftigen Wartelisten-Nieren bewerkstelligen.
Knochenmark kann mittlerweile aus dem Blut gefiltert werden, wie auf der Webseite beschrieben.
Bevor dieses Verfahren entwickelt wurde, hat man Knochenmark einfach direkt aus dem Hüft- oder Oberschenkel-Knochen entnommen. Also mit einer medizinischen Bohrmaschine in den Knochen gebohrt und das Knochenmark mit einer Spritze abgesaugt.

Es bleibt halt keine Zeit um beim Empfänger Platz zu schaffen vor dem TX, könnte aber nachträglich gemacht werden, Hauptsache das Knochenmark wird rechtzeitig entnommen.
Während Organe mit dem Tod unbrauchbar werden, dauert es bei Knochenmark noch wenige Minuten bis dieses unbrauchbar wird - kann also sogar bei der Organentnahme als Letztes durchgeführt werden nachdem am Schluss das Herz entfernt wurde.
Die Therapie des Empfängers wäre also nach dem Tod des Spenders möglich, wenn dessen gesundes Knochenmark eingefroren wurde.

Die Hoffnung dieses Verfahren an die Totenspende anzupassen ist also durchaus realistisch.
Ebenso lässt sich dieses Verfahren sicher nicht nur bei Nieren-TX benutzen, hab ja schon viel von Chimärismus gelesen, so eine Toleranz würde auch für Lunge, Herz, Leber etc. gelten.

Bin schon gespannt auf Folgestudien wie sich das auf das eigene Erbgut auswirkt, weil eine Vererbung von Spender-Genen aus dem Knochenmark an die Kinder denkbar ist, so stark ist Chimärismus nämlich üblicherweise bei Leukämiepatienten nach deren Knochenmarks-TX.

Laut der Freedom1-Infoseite über den Ablauf wird übrigens eine Strahlentherapie verwendet, also ähnlich wie bei der aktuellen Knochenmarks-TX:

FCR001 group kidney recipients will receive “conditioning” with several drugs and radiation starting 4 days before the kidney transplant surgery. The “conditioning” allows acceptance of their donor’s stem cells contained in the FCR001 cell therapy. FCR001 will be infused intravenously into conditioned recipients about 24 hours after transplant surgery.

Bei den netten Grafiken steht nur, dass Platz geschaffen wird, die genaue Erklärung beinhaltet aber eine Strahlentherapie. (also Chemotherapie oder Neutronenbestrahlung oder dergleichen)
Somit wären Strahlungsschäden (wie bei Chemo üblich) auch ein Thema bei dieser Behandlungsform, könnte also z.B. zu Darmkrebs führen.
kurzen Strahlentherapie + 6 Monate Immunsuppression = sicher ein verdammt hohes Risiko Krebs zu bekommen

Christian schrieb: ....Somit wären Strahlungsschäden (wie bei Chemo üblich)....

Christian,
eine Chemotherapie hat mit einer Bestrahlung überhaupt nichts zu tun. Es handelt sich um eine medikamentöse Therapie.

Bei einer Chemotherapie treten diverse Nebenwirkungen auf, die meist mit anderen Medikamenten gut kontrolliert werden können, Strahlenschäden gehören nicht zum Repertoire der Nebenwirkungen einer Chemo.

oldman

Ja Beitrag zu oft gekürzt und was zusammengefügt was keinen Sinn ergibt. Hab eigentlich einen Zellschaden gemeint der durch Kopierfehler zu Krebs führen kann, was glaube ich eine Gemeinsamkeit beider Behandlungsformen ist.

Knochenmarks-TX benötigt ja normalerweise eine Chemotherapie, hier bei der Studie wird aber eine Strahlentherapie eingesetzt, war kurz ein Gedankenschweif ob Chemo nicht auch klappen würde.

Springender Punkt ist jedenfalls, dass diese Therapie wirklich gut erforscht werden sollte, bevor man sie einsetzt, weil bei Strahlentherapie und Immunsuppression gefährliche Folgeschäden denkbar sind.
Wobei auch Chemotherapie und Immunsuppression keine gute Kombination wäre.

P.S.
Sollte vielleicht auch aktuell keine Diskussionen führen, hatte nen traurigen Todesfall und bin jetzt paar Tage ein seelisches Wrack das keinen geraden Satz mehr rausbringt.